Iz Društva Viljem Julijan so sporočili veselo novico, da je ZZZS odobril gensko zdravljenje za malega Miloša in druge bolnike z distrofično bulozno epidermolizo. “Skupaj z Milošem smo izjemno srečni, saj je končno doseženo, da bo lahko prejel potrebno zdravljenje,” so zapisali v društvu in poudarili, da gre za “zmago srčnosti in sočutja do najtežje bolnih otrok ter zmago naše človečnosti, da jim omogočimo zdravljenje z najnovejšimi zdravili, ki jih nujno potrebujejo”.
Sedemletni Miloš, ki se bori z eno najtežjih oblik prirojene redke genetske bolezni – distrofično bulozno epidermolizo – je od rojstva soočen s kruto boleznijo. Njegova koža je tako krhka kot metuljeva krila, zato ga imenujejo otrok metulj. Njegovo telo je vsak dan prekritо z odprtimi, krvavimi ranami, ki nastanejo ob najmanjšem dotiku. Vsako prevezovanje ran mu povzroča bolečino. Kljub temu je Miloš na zdravljenje čakal več kot leto dni, so zapisali v društvu.
Novo upanje: Zdravilo bo dostopno tudi v Sloveniji
Do nedavnega za to bolezen ni obstajalo nobeno zdravljenje, vendar je leta 2023 v ZDA odobreno prvo gensko zdravilo Vyjuvek, ki predstavlja revolucionaren preboj. Gre za gensko terapijo, ki v kožne celice dovaja zdrav gen COL7A1 in omogoča celjenje ran. Miloš je to zdravljenje v tujini nekaj časa že prejemal, z zelo pozitivnimi učinki – rane so se začele celiti, bolečine so se zmanjšale, njegovo življenje pa se je občutno izboljšalo. Zdravilo je bilo v EU odobreno v začetku leta 2025, kljub temu pa je Miloš nanj čakal predolgo, so poudarili v društvu.
V tem mesecu je ZZZS zdravilo končno uvrstil na pozitivno listo, kar pomeni, da se zdravljenje s tem genskim zdravilom financira iz obveznega zdravstvenega zavarovanja in je dostopno vsem bolnikom s to boleznijo v Sloveniji. S tem so Milošu omogočili, da bo lahko zdravljenje prejel tudi v Sloveniji, in sicer na Dermatovenerološki kliniki UKC Ljubljana. “Smo polni veselja, olajšanja in novega upanja. Gre za enega največjih prebojev na področju dostopnosti do sodobnih genskih zdravljenj za redke bolezni pri nas. Ta bolezen je nepredstavljivo kruta in Miloš vsak dan prestaja bolečine, ki si jih večina ljudi sploh ne more predstavljati. Zato smo se borili z vsem srcem,” je ob zmagi povedal ustanovitelj društva Gregor Bezenšek. Dodal je, da so v društvu presrečni, da so mu lahko pomagali do zdravljenja, ki mu bo prineslo manj bolečin in več otroštva. “Miloš bo končno dobil priložnost za življenje z manj bolečine.”
Sistemski premik: Dostopnost za vse bolnike
Ob tem v Društvu Viljem Julijan poudarjajo, da ta odločitev ne pomeni zmage le za Miloša, temveč za vse bolnike v Sloveniji, ki se borijo s to boleznijo. “To ni pomemben trenutek samo za Miloša, ampak pomeni tudi velik sistemski premik. Prvič smo dosegli, da je tako napredno gensko zdravljenje postalo dostopno našim otrokom v okviru javnega zdravstvenega sistema. To odpira vrata tudi drugim bolnikom s to boleznijo,” je izpostavil predsednik društva Nejc Jelen.
SPLETNO UREDNIŠTVO
